El niño había recibido la terapia de Pfizer, fordadistrogene movaparvovec, a principios del año pasado. La compañía está pausando la dosificación en una fase “cruzada” de otro ensayo mientras investiga.
Un niño con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que participaba en el ensayo de terapia génica de fase 2 de Pfizer murió, según compartió la farmacéutica en una carta del 7 de mayo (PDF) citada por la organización sin fines de lucro Parent Project Muscular DysTROphie.
El niño, que recibió la terapia a principios de 2023 como parte de un estudio de Fase 2, “falleció repentinamente”, decía la carta . Pfizer aún no conoce la causa ni si la muerte estuvo asociada con su tratamiento, llamado fordadistrogene movaparvovec.
«Aún no tenemos información completa y estamos trabajando activamente con el investigador del sitio del ensayo para comprender lo que sucedió», se lee en la carta, que fue compartida por Parent Project Muscular Dyscracy .
El estudio está evaluando la terapia de Pfizer en niños de dos a tres años con Duchenne, una enfermedad de desgaste muscular progresiva y fatal con pocos tratamientos disponibles. Es uno de varios actualmente en curso, incluido un ensayo de fase 3 controlado con placebo en niños mayores que se espera que muestre los resultados este año . Pfizer esperaba que los datos, de ser positivos, pudieran respaldar una solicitud de aprobación.
El desarrollo se ha visto frenado anteriormente por preocupaciones de seguridad. Otro paciente murió en un estudio anterior en 2021 , lo que llevó a la Administración de Alimentos y Medicamentos a suspender temporalmente las pruebas. Posteriormente, Pfizer implementó salvaguardias que permitieron reiniciar sus estudios . Entre los cambios estaba el requisito de que los pacientes fueran monitoreados de cerca en un hospital durante una semana después del tratamiento.
Las pruebas de las terapias genéticas de Duchenne también han cambiado en términos más generales, a medida que los científicos se centraron en un efecto secundario raro, pero grave, que consideraron un efecto compartido de los tratamientos. Tanto Pfizer como Sarepta Therapeutics modificaron sus ensayos de última etapa para excluir a ciertos pacientes que se cree que tienen mayor riesgo.
En respuesta a la reciente muerte, Pfizer está pausando el tratamiento en una parte «cruzada» del ensayo de Fase 3 que está llevando a cabo. Esta fase involucra a participantes que originalme unnte recibieron placebo. Otras actividades del estudio continuarán según lo planeado y, mientras tanto, Pfizer está trabajando con reguladores y supervisores de ensayos para investigar más a fondo.
«Nuestros corazones duelen por esta familia, y esta pérdida subraya la importancia crítica de comprender lo que sucedió para garantizar la seguridad de todos los individuos que participan en los ensayos clínicos», dijo PPMD en un comunicado.
Las acciones de Pfizer caen
Las acciones de Pfizer cayeron el martes después de que un joven que recibía terapia genética experimental para la distrofia muscular de Duchenne muriera durante el ensayo .
Según STAT News, Pfizer aún tiene que determinar exactamente qué sucedió o cómo murió el niño; sin embargo, está pausando el cruce de pacientes en su ensayo aleatorio de fase 3 del tratamiento en niños mayores, según el informe. Por ahora, la empresa dejará de administrar la terapia génica a los pacientes que inicialmente recibieron un placebo después de un año.
Se espera que Pfizer anuncie los datos del estudio en las próximas semanas.
Es de destacar que en 1999 Jesse Gelsinger fue la primera persona identificada públicamente como muerta durante un ensayo clínico de terapia génica, lo que provocó que la FDA cerrara la investigación genética humana en el Instituto Penn de Terapia Génica.
Las acciones del gigante farmacéutico sufrieron un impacto inmediato con la noticia.
